De Parel Duchenne en Becker: een nationale biobank
In de Parel Duchenne en Becker werkt het Duchenne Centrum Nederland samen met de 5 andere UMCs en de 4 centra voor thuisbeademing (CTBs) […]
Filter
In de Parel Duchenne en Becker werkt het Duchenne Centrum Nederland samen met de 5 andere UMCs en de 4 centra voor thuisbeademing (CTBs) […]
Wij nodigen alle mensen met Duchenne, Becker of draagster van deze aandoeningen van harte uit om zich te registreren in het landelijke register, de […]
Doe mee aan deze studie naar het effect van de hoestmachine versus air stacken op luchtweginfecties bij jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie! Achtergrond […]
In twee fase 3 studies werd Pamrevlumab onderzocht bij jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie die glucocorticosteroïden gebruiken. Zowel de groep met lopende als […]
Duchenne Centrum NL, Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland zetten zich in voor meer aandacht en onderzoek voor vrouwen. Dit omvat zowel onderzoek naar […]
Op 6 november 2024 heeft Sarepta Therapeutics aangekondigd te stoppen met de ontwikkeling van SRP-5051 (vesleteplirsen), inclusief de wereldwijde fase 2 MOMENTUM-studie. Vesleteplirsen is […]
Dit is een fase 1/2 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot 10 jaar oud, waarbij de veiligheid en verdraagzaamheid van verschillende […]
Dit is een fase 3 studie naar de effectiviteit en veiligheid van givinostat bij niet-lopende jongens (9-17 jaar) met Duchenne spierdystrofie die corticosteroïden gebruiken. […]
Het Grand Canyon-onderzoek betreft een fase 3-studie met als doel het leveren van bewijs voor de veiligheid en effectiviteit van EDG-5506 na een behandelperiode […]
Opzet In deze studie werd de effectiviteit en veiligheid van vamorolone onderzocht en vergeleken met prednison in lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 4 […]
Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd de voorwaardelijke goedkeuring van ataluren (Translarna®) niet te verlengen. Een gunstig effect van ataluren kon volgens de beoordelaars […]
Becker spierdystrofie (BMD) kenmerkt zich door een zeer variabel verloop. Om te onderzoeken waardoor dit komt, zijn we met een natuurlijk beloop-studie gestart. Achtergrond […]