Opzet
In deze studie werd de effectiviteit en veiligheid van vamorolone onderzocht en vergeleken met prednison in lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 4 jaar tot 7 jaar. Vamorolone is een middel dat bindt aan dezelfde receptoren als prednison. In deze studie werden twee verschillende doseringen vamorolone vergeleken met dagelijks prednison of placebo gedurende 24 weken in periode 1. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. In periode 2 van eveneens 24 weken, ontvingen alle deelnemers vamorolone in een lagere of hogere dosering.
Status
Dit onderzoek werd uitgevoerd in 33 centra wereldwijd. 121 jongens met Duchenne hebben deelgenomen. In Nederland werd dit onderzoek uitgevoerd in het LUMC en Radboudumc (Duchenne Centrum Nederland).
In deze studie werd het primaire eindpunt behaalt. Dat wil zeggen, er was een significant verschil in tijd voor het opstaan van de grond in de groep behandeld met vamorolone ten opzichte van de placebogroep. Ook zijn er positieve verschillen op de secundaire eindpunten aangetoond. Denk hierbij aan een 6 minuten looptest, de afstand die afgelegd werd in 6 minuten en de ‘North Star Ambulatory Assessment (NSAA)’. Dit is een instrument wat meet hoe goed jongens met Duchenne bewegingen kunnen uitvoeren, zoals rennen, springen en hinkelen. Er werd geen significant verschil tussen vamorolone en prednison gevonden. Naast de werkzaamheid is ook de veiligheid en de verdraagbaarheid van vamorolone bevestigd. De meest gemelde bijwerking ten opzichte van placebo waren cushingoïde kenmerken, braken en vitamine D-tekort. Deze bijwerkingen waren over het algemeen mild tot matig ernstig.
Santhera, het bedrijf dat vamorolone heeft ontwikkeld, heeft een aanvraag voor een handelsvergunning voor vamorolon voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie opgesteld. Deze wordt beoordeeld door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Totdat de EMA met een oordeel komt, kunnen de Nederlandse deelnemers vanuit het Radboudumc en LUMC vamorolone blijven gebruiken middels het compassionate use programma.
Op 12 oktober heeft de commissie over gebruik van geneesmiddelen bij mensen een positief advies uitgebracht voor de goedkeuring van vamorolone (AGAMREE®) als medicijn voor de behandeling van Duchenne-patiënten vanaf vier jaar. Bekijk deze pagina voor verdere berichtgeving
Meer informatie
https://www.lumc.nl/org/spierdystrofie/research/91921/
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03439670
Financiering door: Reveragen Biopharma and European Union’s Horizon 2020
Betrokken Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Startdatum: 10-10-2019
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen