In 33 centra wereldwijd onderzoeken we de effectiviteit en veiligheid van vamorolone bij jongens met Duchenne. Vamorolone komt in mechanisme gedeeltelijk overeen met corticosteroïden.
Opzet
In deze studie wordt de effectiviteit en veilligheid van vamorolone onderzocht en vergeleken met prednisolon in lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 4 jaar tot 7 jaar. Vamorolone is een synthetisch middel dat aangrijpt op gedeeltelijk dezelfde receptoren als corticosteroïden. In deze studie worden twee verschillende doseringen vamorolone vergeleken met dagelijks prednisolon of placebo gedurende 24 weken in periode 1. In periode 2 ontvangen alle deelnemers vamorolone in een lagere of hogere dosering, eveneens gedurende 24 weken.
Status
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in 33 centra wereldwijd. Doel is 192 jongens met Duchenne te includeren. Op dit moment kunnen er in Nederland (LUMC, Radboudumc) nog patiënten meedoen.
Heeft u interesse in dit onderzoek of aanvullende vragen, bekijk de aanvullende informatie onderaan deze pagina of vul onderstaand formulier in.
Interesse in deelname aan dit onderzoek?
Meer informatie
https://www.lumc.nl/org/spierdystrofie/research/91921/
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03439670
Financiering door: Reveragen Biopharma and European Union’s Horizon 2020
Betrokken Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Startdatum: 10-10-2019
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen