Dit is een fase 1/2 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot 10 jaar oud, waarbij de veiligheid en verdraagzaamheid van verschillende doses van BMN351 onderzocht.
Achtergrond
BMN351 behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 51 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten krijgen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies met BMN351.
Meer informatie over exon skippen vindt u hier
Huidige status
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 5 landen wereldwijd. Doel is 18 jongens met Duchenne te includeren. Ook vanuit het Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) wordt deze studie uitgevoerd. Om te kunnen deelnemen aan dit onderzoek zijn criteria opgesteld. Bent u geïnteresseerd of wilt u meer weten over dit onderzoek, neem dan contact op door onderstaand contact formulier in te vullen.
Interesse in deelname aan dit onderzoek?
Meer informatie
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06280209
Financiering door: BioMarin Pharmaceutical
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen