BMN 351: Exon 51 skip onderzoek bij Duchenne

Dit is een fase 1/2 studie opgevolgd door de fase 2 open label extensie studie, bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot 10 jaar oud, waarbij de veiligheid en verdraagzaamheid van verschillende doses van BMN351 onderzocht.

Achtergrond

BMN351 behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 51 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten krijgen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies met BMN351.

Meer informatie over exon skippen vindt u hier

Huidige status

Deze studie wordt momenteel uitgevoerd in vijf landen wereldwijd. Er zijn 18 jongens met Duchenne spierdystrofie geïncludeerd. Ook het Nederlandse Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) neemt deel aan dit onderzoek. De inclusie voor deze studie is inmiddels gesloten, waardoor deelname niet meer mogelijk is. De afronding van de fas 1/2 studie wordt verwacht in april 2027. April 2026 is de open-label extensie studie van start gegaan om de lange termijn veiligheid te bepalen.

Meer informatie

https://clinicaltrials.gov/study/NCT06280209:

Study Details | NCT07573631 | An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy | ClinicalTrials.gov

 

Financiering door: BioMarin Pharmaceutical

Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen

Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen