Het Canyon onderzoek is een fase 2 studie waarbij de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe middel EDG-5506 voor de behandeling van Becker spierdystrofie (BMD) wordt onderzocht. De werking van EDG-5506 wordt vergeleken met de werking van een placebo. Een placebo heeft geen werkzame stof, een ‘nepmiddel’. De deelnemers aan dit onderzoek slikken iedere dag een tablet. Loting bepaalt wie het middel en wie de placebo krijgt.
Achtergrond
EDG-5506 is een experimenteel middel voor BMD. Experimenteel betekent dat het nog niet is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) of een andere regelgevende instantie. EDG-5506 heeft als doel het gebruik van snelle spiervezels te veminderen en spierafbraak bij BMD tegen te gaan..
Huidige status
Dit onderzoek wordt in verschillende landen uitgevoerd. Inmiddels zijn wereldwijd 170 mensen geïncludeerd in deze studie. In Nederland nemen 4 mannen met Becker deel aan deze studie.
Het Canyon-onderzoek zal binnenkort opgevolgd worden door de Grand Canyon. De Grand Canyon studie is vergelijkbaar met een fase 3-onderzoek, waaraan wereldwijd 120 mensen met Becker spierdystrofie worden gevraagd om deel te nemen. Met dit onderzoek probeert men aan te tonen dat de veiligheid en werkzaamheid van EDG-5506 voldoende zijn voor goedkeuring door de FDA en EMA. In Nederland is het plan mannen van 18 jaar en ouder voor deze studie te includeren. Dit zal ook op deze pagina bekend gemaakt worden.
Als u meer wilt weten over dit onderzoek of benieuwd bent of u mogelijk in aanmerking komt om deel te nemen, neem dan contact op door te mailen naar becker@lumc.nl
Meer informatie
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05291091
Financiering door: Edgewise
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum