Het Grand Canyon-onderzoek betreft een fase 3-studie met als doel het leveren van bewijs voor de veiligheid en effectiviteit van EDG-5506 na een behandelperiode van 18 maanden. Dit onderzoek volgt op de eerdere Canyon-studie en biedt de mogelijkheid voor deelname van 120 volwassenen met BMD wereldwijd.
Achtergrond
EDG-5506 is een experimenteel middel voor BMD, wat betekent dat het nog niet is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) of een andere regelgevende instantie. Het doel van EDG-5506 is het verminderen van het gebruik van snelle spiervezels en het tegengaan van spierafbraak bij BMD. Dit beperken van spierschade zou de ziekteprogressie van BMD kunnen helpen veranderen. De deelnemers krijgen dagelijks een tablet toegewezen via loting, waarbij EDG-5506 wordt vergeleken met een placebo, een niet-werkzaam ‘nepmiddel’.
Huidige status
Dit wereldwijde onderzoek wordt momenteel uitgevoerd in verschillende landen, waarbij gestreefd wordt naar de deelname van 120 volwassenen met BMD. In Nederland kunnen mannen met BMD van 18 jaar en ouder deelnemen aan het onderzoek, dat plaatsvindt in het LUMC.
Meer informatie
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05291091
Financiering door: Edgewise
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum