In deze fase 2 studie bekijken we hoe veilig het nieuwe middel EDG-5506 is voor de behandeling van Becker spierdystrofie (BMD), en hoe goed het werkt. We vergelijken de werking van EDG-5506 met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.
Achtergrond
EDG-5506 is een experimenteel middel voor BMD. Experimenteel betekent dat het nog niet is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) of een andere regelgevende instantie. EDG-5506 beoogt de stress gevoelige snelle spiervezels te beschermen. Hierdoor beperkt EDG-5506 mogelijk spierafbraak en ziekteprogressie bij BMD.
De deelnemers aan dit onderzoek slikken iedere dag een tablet met het middel of een placebo. Loting bepaald wie het middel en wie de placebo krijgt.
Huidige status
Dit onderzoek wordt in verschillende landen uitgevoerd. Het doel is om 48 volwassenen tussen de 18 en 50 jaar en ongeveer 18 jongeren tussen de 12 en 17 jaar te includeren. In Nederland zal het middel niet op jongeren getest worden en verwachten we ongeveer 12 volwassenen te includeren.
Op dit moment kunnen in Nederland nog volwassenen mee doen aan dit onderzoek. Er zijn een aantal eisen waar patiënten aan moeten voldoen om deel te mogen nemen. Als u meer wilt weten over dit onderzoek of benieuwd bent of u mogelijk in aanmerking komt om deel te nemen, neem dan contact op door te mailen naar becker@lumc.nl of via het contact formulier hieronder.
Interesse in deelname aan dit onderzoek? (1)
Financiering door: Edgewise
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen