Biomarkers voor Duchenne en Becker
Biomarkers zijn biologische signaalstoffen die aan kunnen geven dat iemand ziek is, die kunnen voorspellen hoe ernstig een ziektebeloop zal zijn of die laten […]
Filter
Biomarkers zijn biologische signaalstoffen die aan kunnen geven dat iemand ziek is, die kunnen voorspellen hoe ernstig een ziektebeloop zal zijn of die laten […]
In 33 centra wereldwijd onderzoeken we de effectiviteit en veiligheid van vamorolone bij jongens met Duchenne. Vamorolone komt in mechanisme gedeeltelijk overeen met corticosteroïden. […]
Becker spierdystrofie kenmerkt zich door een zeer variabel verloop. Om te onderzoeken waardoor dit komt, zijn we met een natuurlijk beloop-studie gestart. Zie hierbij […]
Het gaat om een fase 3-studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 6 jaar en ouder, waarbij de effectiviteit en veiligheid van Givinostat […]
De levensverwachting van jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie is de afgelopen decennia gelukkig sterk gestegen. Helaas blijft de ziekte wel progressief, waardoor de […]
Mensen met Duchenne spierdystrofie (DMD) ervaren steeds meer beperkingen in het dagelijks leven als gevolg van toenemende spierzwakte. Om de gevolgen hiervan te verminderen […]
Momenteel zijn er weinig goede testen om te meten of een medicijn werkt bij jongens en mannen met Duchenne die niet meer lopen. Dit […]
Bij Duchenne is de doorbloeding in de hersenen (de cerebale perfusie) verminderd maar het mechanisme hierachter is nog onbekend. Met MRI-beelden proberen we dit […]
We zijn op zoek naar een gevoelige uitkomstmaat die gebruikt kan worden bij klinische trials en helpt om beter te begrijpen welke verschillen er […]