Op 6 november 2024 heeft Sarepta Therapeutics aangekondigd te stoppen met de ontwikkeling van SRP-5051 (vesleteplirsen), inclusief de wereldwijde fase 2 MOMENTUM-studie. Vesleteplirsen is een nieuwe generatie exon-skipping technologie voor Duchenne-patiënten die geschikt zijn voor exon 51 skipping.
Sarepta nam dit besluit op basis van de beschikbare gegevens, waarbij ze keken naar de balans tussen risico’s en voordelen. In de studie werd al vroeg een laag magnesiumgehalte in het bloed bij sommige deelnemers vastgesteld, wat beheersbaar leek, maar bij sommigen ook na het stoppen van de behandeling bleef bestaan. Daarnaast was er bij een aantal patiënten een afname in nierfunctie. Ondanks dat de behaalde dystrofine-niveaus hoopgevend waren, gaven zorgen over de lange termijn veiligheid en tolerantie de doorslag voor dit besluit.
Het stopzetten van de MOMENTUM-studie heeft geen effect op andere onderzoeken of goedgekeurde therapieën (zoals Sarepta’s gentherapie en PMO exon skipping-therapie). De zorgen gaan over een specifiek cel-penetrerend peptide dat in SRP-5051 werd gebruikt. Nederlandse deelnemers en hun families zijn persoonlijk op de hoogte gesteld door het onderzoeksteam.