Filter
Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd de voorwaardelijke goedkeuring van ataluren (Translarna®) niet te verlengen. Een gunstig effect van ataluren kon volgens de beoordelaars […]
Becker spierdystrofie (BMD) kenmerkt zich door een zeer variabel verloop. Om te onderzoeken waardoor dit komt, zijn we met een natuurlijk beloop-studie gestart. Achtergrond […]
De Franse organisatie tegen spierziekten (Association Francaise contre les Myopathies, AFM) heeft in 2015 een internationale multicenter-studie naar uitkomstmaten bij het natuurlijk beloop bij […]
Dit was een fase 3 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot en met 7 jaar oud, waarbij de effectiviteit en veiligheid […]
Biomarkers zijn biologische signaalstoffen die aan kunnen geven dat iemand ziek is, die kunnen voorspellen hoe ernstig een ziektebeloop zal zijn of die laten […]
Achtergrond Becker spierdystrofie (BMD) wordt veroorzaakt door een verminderde hoeveelheid dystrofine-eiwit en gekenmerkt door progressieve spierzwakte. Het ziekteverloop varieert sterk tussen personen, wat medicijnonderzoek […]
Achtergrond De fase 3-studie (EPIDYS) met Givinostat bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 6 jaar en ouder die met corticosteroïden werden behandeld is […]
Momenteel zijn er weinig goede testen om te meten of een medicijn werkt bij jongens en mannen met Duchenne die niet meer lopen. Dit […]