Armfunctie en arm-MRI bij jongens en mannen met Duchenne
Duchenne Lopend onderzoek, deelname, niet (meer) mogelijk

Armfunctie en arm-MRI bij jongens en mannen met Duchenne

Momenteel zijn er weinig goede testen om te meten of een medicijn werkt bij jongens en mannen met Duchenne die niet meer lopen. Dit soort testen worden ook wel uitkomstmaten genoemd. Deze zijn essentieel voor het opzetten van toekomstige klinische trials voor jongens en mannen die een meer gevorderd stadium van de ziekte hebben.

Doel

Met dit onderzoek willen we nieuwe uitkomstmaten voor armfunctie bij niet meer lopende jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie vinden. Als deze uitkomstmaten klinisch relevante veranderingen kunnen detecteren, kunnen ze in medicijnonderzoeken worden gebruikt.

Opzet

Het onderzoek bestaat uit een eerste bezoek en een vervolgbezoek na 12 en 18 maanden. Tijdens deze bezoeken wordt er een MRI-scan van de bovenarm- en handspieren gemaakt. Met de MRI willen we naar veranderingen in de spieren kijken en hoe deze veranderingen invloed hebben op de spierkracht en spierfunctie. Daarnaast meten we armbewegingen met een aantal testen voor spierkracht en spierfunctie en met behulp van twee soorten geautomatiseerde camera’s, Kinect en Leap Motion, die zijn ontwikkeld door de videogame-industrie. Ze zijn makkelijk te gebruiken en je kunt er bewegingen mee meten die je dagelijks doet.

We willen onderzoeken of geautomatiseerde bewegingsanalyse beter aansluit bij de activiteiten in het dagelijks leven dan de bestaande uitkomstschalen voor arm- en handfunctie. Verder vervolgen we hoe het gaat met de armfunctie door elke vier maanden te bellen.

Deelnemers

Er doen 22 jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie mee aan het onderzoek en 14 jongens en mannen zonder de ziekte. Er worden geen nieuwe deelnemers meer gevraagd.

Eerste terugkoppeling: arm MRI onderzoek

22 jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie hebben deelgenomen aan het armfunctie en arm MRI onderzoek. We zijn hierbij op zoek naar klinisch relevante uitkomstmaten om te meten of behandelingen/geneesmiddelen werken bij rolstoel gebonden jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie. In deze terugkoppeling vertellen we specifiek over het MRI onderzoek.

MRI bovenarmspieren

Bij Duchenne worden de spieren in de loop van de tijd vervangen door vet. Met behulp van de MRI, kunnen we de vervetting vrij nauwkeurig meten. Bij een MRI techniek kunnen we beelden onderverdelen in twee typen. Op de ene zie je de waterrijke structuren, zoals de spier, donker en de niet-waterrijke structuren, zoals vet, wit. Bij de ander is dit juist andersom. Door deze twee beelden te combineren kunnen we een vetpercentage berekenen. Hieronder worden ter illustratie deze twee type beelden getoond voor één doorsnede van de MRI scan van de bovenarm van drie deelnemers met Duchenne.
Momenteel zijn we aan het onderzoeken wat de relatie is tussen het vetpercentage en de verschillende armfunctietesten die zijn gedaan tijdens het onderzoek. We verwachten dat bij het toenemen van het vetpercentage het lastiger wordt om de armfunctietesten goed te doen.
Wanneer functiemetingen worden gebruikt als uitkomstmaat in medicijnonderzoeken, moeten er veel jongens en mannen aan het onderzoek meedoen om een effect te kunnen vinden. Uiteindelijk verwachten we dat er minder jongens en mannen deel hoeven te nemen aan medicijnonderzoek als het vetpercentage wordt gebruikt als uitkomstmaat.

De eerste studie wereldwijd die de handspieren bij Duchenne m.b.v. MRI in beeld brengt

Handspieren zijn belangrijke spieren, bijvoorbeeld voor het besturen van de rolstoel en het gebruik van smartphones. Bij de Duchenne patiënten bij wie we de duimmuis onderzochten, vonden we relatief gespaarde spieren. Dit past bij het beeld dat deze spieren relatief lang gebruikt kunnen worden.”

Publicatie

We hebben inmiddels een speciale analyse ontwikkeld om te zien of er een verband is tussen het vetpercentage in de armspieren en tot welke leeftijd het lukt om een gevuld glas naar de mond te brengen. Deze analyse hebben we getest met data uit een eerder MRI onderzoek van de bovenbenen, waarbij we de relatie onderzochten tussen het vetpercentage in een bovenbeenspier en tot welke leeftijd het nog lukt om te lopen. Deze relatie bleek inderdaad te bestaan, en met dit statistisch model mogelijk voorspellen tot wanneer het lopen lukt. Deze resultaten zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Neurology .

Bij nieuwe resultaten, zullen we weer een update op deze website posten. Ook kunt u ons op twitter, linkedin en facebook (@duchennecentrum) vinden.

Dit onderzoek wordt uitgevoerd door Drs. K.J. Naarding, Dr. M. M. Van der Holst, Dr. M.M.H.P. Janssen, Dr. H.E. Kan en Dr. E.H. Niks

 Financiering door: Spieren voor Spieren

 Betrokken Centrum: Leiden Universitair medisch centrum

Startdatum: 23-03-2018
Einddatum: 30-06-2023

Blijf op de hoogte van het onderzoek

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.
Is er een spoedgeval? Wat te doen bij spoed