Het gaat om een fase 3 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot en met 7 jaar oud, waarbij de effectiviteit en veiligheid van viltolarsen onderzocht en vergeleken wordt met een placebo.
Achtergrond
Viltolarsen behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 53 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten zullen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies krijgen met viltolarsen of een placebo middel.
Meer informatie over exon skippen vindt u hier
Huidige status
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 11 landen wereldwijd. Doel is 74 jongens met Duchenne te includeren. Op dit moment kunnen er ook in Nederland nog patiënten geïncludeerd worden.
Meer informatie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04060199
Financiering door: NS Pharma inc
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen