Dit is een fase 3 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot en met 7 jaar oud, waarbij de effectiviteit en veiligheid van viltolarsen onderzocht en vergeleken wordt met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.
Achtergrond
Viltolarsen behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 53 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten krijgen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies met viltolarsen of een placebo middel.
Meer informatie over exon skippen vindt u hier
Huidige status
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 11 landen wereldwijd. Ook vanuit het Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) wordt deze studie uitgevoerd. Doel is 74 jongens met Duchenne te includeren. Na afloop van de 48 weken krijgen de deelnemers de mogelijkheid het middel te blijven gebruiken. Dit is eerst nog als onderzoek waarbij ook extra metingen worden gedaan, maar daarna via een compassionate use programma..
Meer informatie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04060199
Financiering door: NS Pharma inc
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen