Onderzoek naar vitolarsen bij jongens met Duchenne spierdystrofie
Duchenne Lopend onderzoek, deelname mogelijk

Onderzoek naar vitolarsen bij jongens met Duchenne spierdystrofie

Het gaat om een fase 3 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot en met 7 jaar oud, waarbij de effectiviteit en veiligheid van vitolarsen onderzocht en vergeleken wordt met een placebo.

Achtergrond

Vitolarsen behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 53 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten zullen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies krijgen met vitolarsen of een placebo middel.

Meer informatie over exon skippen vindt u hier

Huidige status

Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 11 landen wereldwijd. Doel is 74 jongens met Duchenne te includeren. Op dit moment kunnen er ook in Nederland nog patiënten geïncludeerd worden.

Meer informatie

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04060199

Interesse in deelname aan dit onderzoek?

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.

 

Financiering door: NS Pharma inc

Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen

Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen

Blijf op de hoogte van het onderzoek

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.
Is er een spoedgeval? Wat te doen bij spoed