Achtergrond
De fase 3-studie (EPIDYS) met Givinostat bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 6 jaar en ouder die met corticosteroïden werden behandeld is afgerond. De resultaten van deze studie zijn door het bedrijf Italfarmaco bekend gemaakt. Lees hier hun persbericht.
In deze studie werd de effectiviteit en veiligheid van Givinostat onderzocht en vergeleken met een placebo. Dat is een middel zonder werkzame stof die er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel (een zogezegd ‘nepmiddel’ ter vergelijking). Givinostat is een histon deacetylase-remmer die mogelijk het spierherstel kan bevorderen en de vervetting en fibrosering van de spieren kan verminderen.
Inclusie
Dit onderzoek werd uitgevoerd in 42 onderzoekscentra wereldwijd. 81* deelnemers werden voor de duur van 18 maanden behandeld met Givinostat en 39* met placebo. Om het effect van de behandeling te meten, zijn er verschillende spierfunctie en spierkracht testen voor en na de behandeling uitgevoerd. Ook is de vetfractie (het behoud van spierweefsel) in de beenspieren bepaald.
Resultaten
Deze fase 3 trial voldeed aan het primaire eindpunt. Dat wil zeggen, er was een significant verschil in tijd voor het beklimmen van 4 traptreden. Ook deed de behandelingsgroep het beter op alle secundaire eindpunten dan de placebogroep. Denk hierbij aan de 6 minuten looptest. De afstand die afgelegd werd in 6 minuten en de ‘North Star Ambulatory Assessment (NSAA)’. Dit is een instrument wat meet hoe goed jongens met Duchenne bewegingen kunnen uitvoeren, zoals rennen, springen en hinkelen. Daarnaast bleek er significant minder vervetting in de beenspieren van de deelnemers behandelt met Givinostat in vergelijking met de placebogroep.
Deze resultaten zullen worden gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Ook zal Italfarmaco met de Amerikaanse en EU-regelgevers in gesprek gaan over de mogelijkheid van het op de markt brengen van givinostat voor jongens met Duchenne.
*Deze deelnemers hadden allen bij aanvang van de studie een bovenbeen spiervetfractie tussen de 5% tot maximaal 30%.
Goedkeuring FDA – mrt 2024
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft Italfarmaco goedkeuring verleend voor Duvyzat® (givinostat) als behandeling voor Duchenne-patiënten van 6 jaar en ouder in de Verenigde Staten. Duvyzat® is het eerste niet-steroïde geneesmiddel dat goedgekeurd is voor alle genetische varianten van Duchenne.
Duvyzat® wordt momenteel beoordeeld door het European Medicines Agency (EMA).
Lees het Engelstalige persbericht van de FDA over de goedkeuring hier: FDA persbericht
Betrokken Nederlandse Centra
Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden, Radboudumc in Nijmegen
Dank aan de deelnemers
Financiering door: Italfarmaco