Het gaat om een fase 3-studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie van 6 jaar en ouder, waarbij de effectiviteit en veiligheid van Givinostat onderzocht en vergeleken wordt met een placebo.
Achtergrond
Givinostat is een histon deacetylase-remmer die mogelijk het spierherstel kan bevorderen en de vervetting en fibrosering van de spieren kan verminderen.
In deze studie wordt het effect en de veiligheid van Givinostat onderzocht en vergeleken met een placebo. Dat is een middel zonder werkzame stof die er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel (een zogezegd ‘nepmiddel’ ter vergelijking).
De deelnemende jongens dienen al minimaal 6 maanden te zijn behandeld met corticosteroïden.
Status
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in ongeveer 50 landen wereldwijd. Doel is 213 jongens met Duchenne te includeren. Op dit moment kunnen er in Nederland (LUMC, Radboudumc) nog patiënten meedoen. Heeft u interesse in dit onderzoek of aanvullende vragen, vul dan onderstaand formulier in.
Financiering door: Italfarmaco
Startdatum: 28-06-2017
Einddatum: afhankelijk van wereldwijde inclusie