De Europese Commissie heeft het herhaalde negatieve advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de vernieuwing van de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren) officieel bevestigd. Dit betekent dat het middel niet langer beschikbaar is voor mensen met Duchenne.
De Nederlandse patiënten die ataluren gebruikte zijn hierover persoonlijk geïnformeerd door hun behandelende artsen van het Duchenne Centrum.
In de afgelopen jaren is Translarna® meerdere keren beoordeeld door de CHMP (Committee for Human Medicinal Products van de EMA), in het kader van een mogelijke verlenging van de voorwaardelijke toelating. Translarna® kreeg daarbij driemaal een negatief advies. Dit herhaalde advies kwam tot stand op basis van bestaande data, maar werd uitgevoerd door nieuwe rapporteurs. Ook hierbij kwam men tot dezelfde conclusie, namelijk dat een gunstig effect van het middel niet kon worden bevestigd. De Europese Commissie heeft dit oordeel nu overgenomen.
Translarna® was ontwikkeld voor de patiënten met Duchenne met een nonsense mutatie in het DMD-gen. Bij deze mutaties is de code voor een aminozuur veranderd in een stopsignaal, dat normaal alleen aan het einde van de gencode zit. Deze mutatie zorgt ervoor dat het vertalen van het dystrofine-eiwit voortijdig stopt, zodat er geen functioneel dystrofine-eiwit gemaakt wordt.
In de officiële brief van de Europese Commissie werd stilgestaan bij het feit dat er dat er in de Duchenne gemeenschap een grote medische behoefte is, en bij de bijzondere situatie van patiënten die al langere tijd met Translarna® worden behandeld. De Europese Commissie heeft aangegeven dat Europese wetgeving het mogelijk maakt dat individuele lidstaten gebruik kunnen maken van een uitzondering tijdens een overgangsperiode waarin er tijd is voor overleg tussen patiënten, hun zorgverleners en behandelaren over mogelijke behandelingen van Duchenne spierdystrofie.
Bij vragen kunt u ook contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info@duchennecentrum.nl
(april 2025)
