Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren) definitief stop te zetten. Uit de herbeoordeling blijkt dat het middel onvoldoende positief effect heeft.
Translarna® (ataluren) is ontwikkeld is voor een klein deel van de patiënten met Duchenne spierdystrofie, namelijk degenen die een nonsense mutatie hebben in het dystrofine gen (DMD gen). Zo’n nonsense mutatie wordt ook wel een stop mutatie genoemd. Deze mutatie zorgt ervoor dat het vertalen van het dystrofine eiwit voortijdig stopt, zodat er geen functioneel dystrofine eiwit gemaakt wordt.
Translarna® was door de EMA in 2014 onder voorwaarden toegelaten in Europa. Die voorwaarden hielden in dat er meer klinische studies gedaan moesten worden om het effect van Translarna® op de spierfunctie te onderzoeken. Verder moest de goedkeuring jaarlijks worden verlengd. De commissie die binnen EMA gaat over gebruik van medicijnen bij mensen (CHMP) heeft op 15 September haar advies bekend gemaakt om de voorwaardelijke goedkeuring van ataluren (Translarna®) niet (opnieuw) te verlengen. PTC Therapeutics, het bedrijf dat ataluren op de markt bracht, heeft daarop een her-evaluatie van het middel gevraagd. Een nieuwe beoordeling op basis van bestaande data, maar uitgevoerd door nieuwe rapporteurs, kwam tot dezelfde conclusie, namelijk dat een gunstig effect van het middel niet kon worden bevestigd.
De her-evaluatie is gebaseerd op data van drie klinische trials waarin Translarna® is vergeleken met placebo. In een dergelijke trial wordt geloot wie de behandeling krijgt en wie niet. Ook keek men naar de uitkomsten van een jarenlang lopende registratiestudie (STRIDE) waarin het ziekteverloop van jongens die Translarna® gebruiken vergeleken is met historische controles. Daarnaast is er geluisterd naar bijdrages van gezinnen, artsen, en patiënt en gezondheidszorg organisaties.
In Nederland werd Translarna® sinds november 2021 voorwaardelijk vergoed voor jongens met Duchenne van twee jaar en ouder die kunnen lopen. Zij krijgen ataluren via het Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden of het Radboudumc in Nijmegen, beide onderdeel van het Duchenne Centrum Nederland. Op dit moment krijgen in Nederland 13 patiënten Translarna® voorgeschreven.
Zodra het advies van de CHMP door de Europese Commissie bevestigd is, zal het middel niet meer beschikbaar zijn in de Europese Unie. Voor de patiënten die momenteel behandeld worden met Translarna®, betekent dit dat Translarna® niet meer beschikbaar zal zijn in Nederland. Hun arts zal contact met hen opnemen zodra er meer duidelijkheid is over de tijdlijnen, om te bespreken welke gevolgen dit heeft voor hun behandeling.
Lees voor meer informatie de EMA-webpagina over Translarna
Bij vragen kunt u ook contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info@duchennecentrum.nl
