Op 12 oktober 2023 heeft de commissie over gebruik van geneesmiddelen bij mensen een positief advies uitgebracht voor de goedkeuring van vamorolone (AGAMREE®) als medicijn voor de behandeling van Duchenne-patiënten vanaf vier jaar.
Vamorolone is een synthetische steroïde wat beoogt de ontstekingsremmende eigenschappen, vergelijkbaar met prednison en deflazacort, te hebben, maar met minder bijwerkingen.
In diverse onderzoeken is onderzoek gedaan naar de veiligheid en effectiviteit van vamorolone bij jongens met Duchenne spierdystrofie, die bij aanvang van de studie tussen 4 en 7 jaar oud waren. Vamorolone werd gedurende 24 tot 48 weken vergeleken met prednison en placebo (een nepmiddel). Daarnaast is een open-label verlengingsstudie uitgevoerd van 18 en 30 maanden, waarbij het gebruik van vamorolone werd vergeleken met een historische controlegroep van jongens met Duchenne die corticosteroïden gebruikten. De resultaten tonen aan dat vamorolone op deze korte termijn, over het algemeen goed werd verdragen en vergelijkbare behandelingsresultaten liet zien als prednison. Wat betreft bijwerkingen viel op dat er geen aanwijzingen waren voor schadelijke effecten op de botten en was er geen meetbare groeiachterstand. De lange termijn effecten zijn echter nog onbekend.
Het bedrijf Santhera, verantwoordelijk voor de ontwikkeling van vamorolone, heeft een aanvraag voor een handelsvergunning voor het geneesmiddel (AGAMREE®) ingediend om Duchenne spierdystrofie te behandelen. Op 12 oktober heeft de CHMP, een commissie binnen de EMA die zich bezighoudt met de goedkeuring van medicijnen voor menselijk gebruik, een positief advies afgegeven. Het definitieve besluit van de Europese Commissie wordt verwacht tegen eind 2023. Na goedkeuring zal de vergoedingsprocedure in Nederland in gang worden gezet. Het kan hierdoor nog een periode duren voordat vamorolone daadwerkelijk voorgeschreven kan worden in Nederland.
Een Nederlandse webinar om meer informatie te verstrekken en vragen te beantwoorden zal begin 2024 worden georganiseerd.
Lees voor meer informatie de EMA-webpagina over de autorisatie van Vamorolone of de nieuwsbrief van Santhera
Bij vragen kunt u ook contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info@duchennecentrum.nl
