Op 18 december 2023 is AGAMREE® goedgekeurd binnen de Europese Unie voor de behandeling van Duchenne-patiënten vanaf vier jaar, onafhankelijk van de onderliggende mutatie of de fase van de ziekte.
AGAMREE® (voorheen VBP15), ook bekend als vamorolone, is een ontstekingsremmend middel dat tot doel heeft het beloop van de ziekte van Duchenne te vertragen, vergelijkbaar met prednison en deflazacort, maar dan met minder bijwerkingen.
In diverse onderzoeken is onderzoek gedaan naar de veiligheid en effectiviteit van AGAMREE® bij jongens met Duchenne spierdystrofie, die bij aanvang van de studie tussen 4 en 7 jaar oud waren. Vamorolone werd gedurende 24 tot 48 weken vergeleken met prednison en placebo (een nepmiddel). Daarnaast is een open-label verlengingsstudie uitgevoerd van 18 en 30 maanden, waarbij het gebruik van vamorolone werd vergeleken met een historische controlegroep van jongens met Duchenne die corticosteroïden gebruikten. De resultaten tonen aan dat AGAMREE® op deze korte termijn, inderdaad vergelijkbare effecten heeft als prednison, zonder ernstige bijwerkingen of nadelige effecten op de botten en de groei. Deze laatste twee zijn bekende bijwerkingen van prednison. Aangezien de langetermijneffecten van AGAMREE® nog niet bekend zijn, zal Santhera verdere onderzoeken uitvoeren om hier meer inzicht in te krijgen.
Tijdens de diverse ontwikkelingsstadia van dit middel speelden naast de wetenschappers, de industrie en de onderzoekscentra, de patiëntenorganisaties een belangrijke rol. Zeventien patiëntenorganisaties financierden de vroege fase studies, de World Duchenne Organisatie fungeerde als partner in het VISION-DMD-project, een EU-initiatief dat de trials mogelijk maakte en dankzij deelname van patiënten aan de trials kon het medicijn daadwerkelijk worden getest.
De EMA goedkeuring van AGAMREE® opent nu de deur naar het proces van vergoeding in Nederland. Dit proces neemt wel tijd in beslag, mogelijk zelfs langer dan een jaar. Op dit moment betekent dit dat AGAMREE® nog niet vergoed wordt in ons land.
In het begin van 2024 wordt zowel een internationaal als een Nederlands webinar georganiseerd, gewijd aan AGAMREE® en het goedkeuringsproces van medicijnen. Tijdens deze webinars is er ruimte voor vragen. Verdere details zullen beschikbaar komen via de websites van Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland.
Lees voor meer informatie over AGAMREE® de nieuwsbrief van Santhera.
Bij vragen kunt u ook contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info@duchennecentrum.nl
