Het gaat om een fase 3 studie bij niet lopende jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie, 12 jaar of ouder die glucocorticosteroïden gebruiken. De werkzaamheid en veiligheid van Pamrevlumab wordt onderzocht en vergeleken met een placebo.
Achtergrond
Pamrevlumab (FibroGen’s FG-3019) is een antilichaamtherapie gericht tegen CTGF. CTGF is een groeifactor dat fibrose (littekenvorming) bevordert en in hogere concentraties wordt aangetroffen in de spieren van mensen met Duchenne.
De deelnemers zullen om de 2 weken, gedurende maximaal 52 weken, intraveneuze infusies krijgen met pamrevlumab of een placebo middel.
Huidige status
Dit onderzoek wordt wereldwijd uitgevoerd. Doel is 90 jongens en mannen met Duchenne te includeren. Op dit moment kunnen er ook in Nederland nog patiënten geïncludeerd worden.
Meer informatie
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04371666