Dit is een fase 3 studie bij niet lopende jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie, 12 jaar of ouder die glucocorticosteroïden gebruiken. De werkzaamheid en veiligheid van Pamrevlumab wordt onderzocht en vergeleken met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.
Achtergrond
CTGF is een groeifactor dat fibrose (littekenvorming) bevordert en in hogere concentraties wordt aangetroffen in de spieren van mensen met Duchenne. Pamrevlumab (FibroGen’s FG-3019) is een antilichaamtherapie gericht tegen CTGF.
De deelnemers krijgen om de 2 weken, gedurende maximaal 52 weken, intraveneuze infusies met pamrevlumab of een placebo middel.
Huidige status
Dit onderzoek werd wereldwijd uitgevoerd. Aan deze studie nemen 92 jongens en mannen met Duchenne deel. Ook vanuit het Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) wordt deze studie uitgevoerd.
Meer informatie
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04371666