Becker spierdystrofie kenmerkt zich door een zeer variabel ziektebeloop. Sommige patiënten hebben alleen spierpijn of krampen met milde spierzwakte, terwijl andere patiënten vroeg in het beloop spierzwakte ontwikkelen en al in de adolescentie hun ambulantie (loopvermogen) verliezen. Er zijn op dit moment geen medicijnen die het ziektebeloop kunnen beïnvloeden, of de ziekte kunnen genezen. Wel zijn er klinische trials die willen onderzoeken of bepaalde medicijnen werken. Hiervoor is het heel belangrijk om objectief te kunnen meten of de ziekte toeneemt bij mannen die meedoen aan zo’n klinische trial. In dit onderzoek is onderzocht of MRI van de spieren in de benen hiervoor geschikt is.
Doelen
Het meten van de beenspieren van mannen met Becker spierdystrofie om ziekteprogressie te meten en als mogelijke uitkomstmaat in klinische trials:
- Het meten van verschillen, zoals vervetting, ontsteking, celgrootte, energiehuishouding en celmembraan, tussen mannen met en zonder de ziekte van Becker
- Kijken naar veranderingen over de tijd bij mannen met de ziekte Becker
- Nagaan hoe onze metingen samenhangen met functie en of de metingen deze kunnen voorspellen?
Deelnemers
24 mannen met Becker en 12 gezonde controles hebben aan deze studie deelgenomen. Zij hebben bij start van het onderzoek en na 2 jaar een MRI gehad van het been. Tevens hebben de mannen op deze twee tijdspunten testen van de spierfunctie gedaan.
Studieresultaten
Inmiddels hebben wij een groot deel van de verzamelde gegevens kunnen analyseren. Dit heeft geleid tot nieuwe kennis over spieren van benen bij Becker. Hieronder vindt u een korte samenvatting van de resultaten en de PDFs van de artikelen waarin de resultaten zijn gepubliceerd.
- Kijken naar verschillen met mannen zonder de ziekte van Becker:
- Mannen met Becker hebben meer vet in hun spieren dan gezonde controles
- In mannen met Becker verschilt de hoeveelheid vet tussen spieren, zelfs tussen spieren die dezelfde beweging uitvoeren
- We meten weinig ontsteking of oedeem (vocht) in spieren van mannen met Becker
- De techniek die we gebruiken om celgrootte te meten is nog niet optimaal, we gaan de data verder analyseren
- De energiehuishouding van sommige spieren was veranderd bij mannen met Becker. Met name in spieren die al vervet zijn zien we veranderingen in stoffen die samenhangen met de celmembraan
- Kijken naar veranderingen over de tijd
- Vervetting neemt een klein beetje toe in twee jaar. Dat we dit kunnen meten is goed nieuws voor medicijnenstudies.
- De grootste verandering in vervetting is in spieren die al vervet zijn.
- Hoe hangen onze metingen samen met functie en kunnen ze deze voorspellen?
- Vervetting in de spieren hangt samen met de functie van de spieren.
- Met de huidige resultaten hebben we nog niet kunnen onderzoeken of MRI metingen de functie van de spieren kan voorspellen. Hiervoor hebben we meer metingen nodig.
Artikelen
1. Melissa Hooijmans en andere: Multi-parametric MR in Becker muscular dystrophy patients. Gepubliceerd in tijdschrift NMR in Biomedicine (November 2020)
2. Nienke van de Velde en andere: Selection Approach to Identify the Optimal Biomarker Using Quantitative Muscle MRI and Functional Assessments in Becker Muscular Dystrophy. Gepubliceerd in tijdschrift Neurology (juni 2021)
Toekomst
Na deze veelbelovende resultaten hebben wij deze studie voortgezet. Deze vervolg studies kun je ook op deze research pagina van het Duchenne Centrum Nederland vinden.