Deze studie onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van langdurige behandeling met vamorolone bij jongens met Duchenne spierdystrofie die eerder deelnamen aan de VISION-studie
Achtergrond
Vamorolone is een medicijn dat werkt op dezelfde receptoren als prednison, maar mogelijk gepaard gaat met minder bijwerkingen. De deelnemers aan deze studie gebruikten vamorolone al in eerdere onderzoeken en zetten deze behandeling voort binnen het GUARDIAN-onderzoek.
Het belangrijkste doel van deze studie is om de veiligheid van langdurig gebruik van vamorolone te onderzoeken, met speciale aandacht voor de gezondheid van de botten en het optreden van wervelfracturen. Daarnaast wordt gekeken naar andere mogelijke bijwerkingen, zoals botbreuken buiten de wervelkolom, staar (cataract), vertraagde puberteit en de algehele veiligheid van de behandeling.
Ook wordt onderzocht hoe de lichamelijke functie zich ontwikkelt bij zowel ambulante als niet-ambulante deelnemers die langdurig vamorolone gebruiken.
Huidige status
Deze internationale studie loopt in 18 landen wereldwijd. Ook het Nederlandse Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) draagt bij aan dit onderzoek. De studie richt zich op deelnemers die eerder vamorolone gebruikten binnen een klinische studie en deze behandeling voortzetten binnen het GUARDIAN-onderzoek. Deelname staat daarom niet open voor nieuwe deelnemers.