Deze studie onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van ENTR-601-45 bij jongens met Duchenne spierdystrofie die in aanmerking komen voor exon 45-skipping.
Achtergrond
ENTR-601-45 is een experimentele behandeling die is ontwikkeld om de gevolgen van de genetische fout die Duchenne veroorzaakt gedeeltelijk te corrigeren. Onderzoekers willen bekijken hoe veilig dit middel is, welke bijwerkingen kunnen optreden en of het een positief effect heeft op het ziekteverloop. Hiervoor wordt het middel vergeleken met een placebo, een behandeling zonder werkzaam bestanddeel.
De studie bestaat uit twee delen. In het eerste deel wordt onderzocht welke dosering van ENTR-601-45 veilig is en het meest geschikt lijkt voor vervolgonderzoek. In het tweede deel wordt deze dosering verder onderzocht om meer inzicht te krijgen in de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling. Na afloop kunnen deelnemers mogelijk doorstromen naar een vervolgperiode waarin alle deelnemers het studiemedicijn ontvangen.
Het onderzoeksmiddel wordt toegediend via een infuus in een ader. Daarnaast vinden gedurende de studie regelmatig onderzoeken plaats, zoals bloed- en urineonderzoek, lichamelijk onderzoek, vragenlijsten, inspanningstesten en spierbiopten. Om het effect van de behandeling op het spierweefsel te beoordelen, wordt aan het begin en aan het einde van de studie een spierbiopt afgenomen.
Huidige status
Deze studie wordt uitgevoerd in vijf landen wereldwijd. Ook het Nederlandse Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) neemt deel aan dit onderzoek. Voor deelname aan dit onderzoek gelden specifieke voorwaarden. Om geschikte deelnemers te identificeren, wordt gebruikgemaakt van het landelijke register, de DDD. Ouders van jongens die mogelijk in aanmerking komen voor deelname kunnen via dit register worden benaderd. Heeft u vragen over deze studie, mail: research@duchennecentrum.nl