Deze internationale fase 3-studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van delpacibart zotadirsen (AOC 1044) bij jongens met Duchenne spierdystrofie die een genetische verandering hebben die geschikt is voor exon 44-skipping.
Achtergrond
Delpacibart zotadirsen is een experimentele behandeling die gericht is op het herstellen van de aanmaak van dystrofine, het eiwit dat ontbreekt bij Duchenne spierdystrofie. Het doel is om de spierfunctie zo goed mogelijk te behouden en de achteruitgang van de ziekte te vertragen.
In deze studie wordt de behandeling vergeleken met een placebo, een nepmiddel-zonder werkzaam bestanddeel. Na afloop van de onderzoeksfase kunnen deelnemers doorstromen naar een open-label vervolgstudie, waarin alle deelnemers het studiemedicijn ontvangen. Het onderzoeksmiddel wordt toegediend via een infuus in een ader. Tijdens de studie vinden regelmatig controles plaats, waaronder lichamelijk onderzoek, bloed- en urineonderzoek, hartonderzoek en testen van de spierfunctie. Hiermee wordt onderzocht hoe veilig de behandeling is en welk effect deze heeft op het verloop van de ziekte.
Huidige status
Deze studie wordt wereldwijd uitgevoerd, waaronder in het Nederlandse Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC). Voor deelname aan dit onderzoek gelden specifieke voorwaarden. Om geschikte deelnemers te identificeren, wordt gebruikgemaakt van het landelijke Duchenne Register, de DDD. Ouders van jongens die mogelijk in aanmerking komen voor deelname kunnen via dit register worden benaderd. Heeft u vragen over deze studie of wilt u meer informatie: research@duchennecentrum.nl