Dit was een fase 3 studie bij lopende jongens met Duchenne spierdystrofie, 4 tot en met 7 jaar oud, waarbij de effectiviteit en veiligheid van viltolarsen onderzocht en vergeleken wordt met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.
Achtergrond
Viltolarsen behoort tot de exon skip therapieën voor Duchenne patiënten en is gericht op het skippen van exon 53 van dystrofine. Het doel van deze exon skip therapie is om te zorgen dat de spieren een weliswaar korter, maar functioneel dystrofine eiwit kunnen produceren. De deelnemende Duchenne patiënten krijgen wekelijks, gedurende maximaal 48 weken, intraveneuze infusies met viltolarsen of een placebo middel.
Meer informatie over exon skippen vindt u hier
Huidige status
Dit onderzoek werd uitgevoerd in ongeveer 11 landen wereldwijd, waaronder het Duchenne Centrum, Radboudumc en LUMC. In totaal namen 77 jongens met Duchenne deel. Na afloop van de 48 weken kregen de deelnemers de mogelijkheid om het middel voort te zetten, eerst als onderdeel van het onderzoek met extra metingen, en inmiddels via een compassionate use-programma.
Meer informatie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04060199
Financiering door: NS Pharma inc
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen