Uitkomstmaten bij Duchenne: een natuurlijk beloop-studie
Duchenne Lopend onderzoek, deelname, niet (meer) mogelijk

Uitkomstmaten bij Duchenne: een natuurlijk beloop-studie

We zijn op zoek naar een gevoelige uitkomstmaat die gebruikt kan worden bij klinische trials en helpt om beter te begrijpen welke verschillen er zijn tussen patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Achtergrond

Duchenne spierdystrofie is een complexe en zeldzame spierziekte. Dit is een internationale multicenter-studie naar uitkomstmaten bij het natuurlijk beloop bij lopende en rolstoelgebonden jongens met Duchenne spierdystrofie van 5 jaar en ouder. Verschillende gevalideerde uitkomstmaten worden gebruikt om de motoriek, de hartfunctie en de ademhaling te volgen. Doel is de meest gevoelige uitkomstmaat te vinden die gebruikt kan worden bij klinische trials en beter te begrijpen welke verschillen er zijn tussen patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Status

In het LUMC zijn 13 Duchenne jongens en jonge mannen geïncludeerd. Zij worden halfjaarlijks gevolgd. Dit onderzoek wordt uitgevoerd in 5 onderzoekscentra vanuit Nederland, Frankrijk en Engeland en er doen ongeveer 80 jongens met Duchenne mee in de leeftijd van 5 tot en met 18 jaar. Op dit moment worden geen nieuwe patiënten geïncludeerd.

Betrokken centra

Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden, Radboudumc in Nijmegen, Institute de Myologie in Parijs, John Walton Muscular Dystrophy Research Centre in Newcastle en het Dubowitz Neuromuscular Centre in London.

Startdatum: 15-06-2015
Einddatum: doorlopend

Blijf op de hoogte van het onderzoek

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.
Is er een spoedgeval? Wat te doen bij spoed