In twee fase 3 studies werd Pamrevlumab onderzocht bij jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie die glucocorticosteroïden gebruiken. Zowel de groep met lopende als niet-lopende deelnemers haalden het primaire eindpunt niet. Pamrevlumab werd vergeleken met een placebo (nepmiddel) en toegediend via een infuus om de 2 weken gedurende maximaal 52 weken.
Achtergrond
Pamrevlumab (FG-3019) is een antilichaam tegen CTGF, een groeifactor die fibrose veroorzaakt en verhoogd voorkomt in de spieren van mensen met Duchenne.
Status
Deze onderzoeken werden wereldwijd uitgevoerd. Ook vanuit het Duchenne Centrum, Radboudumc en LUMC. Maar is afgerond zonder voordelige effecten. Er bleek geen significant verschil tussen de groep behandelt met Pamrevlumab en de placebo groep te zijn. Bij de groep lopende-jongens was het meet-insrument waar als eerste naar gekeken werd de ‘North Star Ambulatory Assessment (NSAA)’. De NSAA is een instrument wat meet hoe goed jongens met Duchenne bewegingen kunnen uitvoeren, zoals rennen, springen en hinkelen. Bij de groep niet-lopende jongens werd het effect van Pamrevlumab gemeten door de ‘Perfomance of upper Limb (PUL)’. De PUL2.0 is een meet-instrument wat de mobiliteit en functie van de schouder, elleboog en hand meet.
Meer informatie
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04632940
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04371666