Dit is een fase 2-studie naar de veiligheid en verwerking van givinostat in het lichaam bij jonge jongens (2 tot 6 jaar) met Duchenne spierdystrofie.
Achtergrond
Givinostat is een medicijn (een histon deacetylase-remmer) dat mogelijk spierherstel bevordert en de vervanging van spierweefsel door vetweefsel kan verminderen. De totale studieduur bedraagt ongeveer anderhalf jaar. Deelnemers nemen gedurende deze periode twee keer per dag het onderzoeksmedicijn in.
Huidige status
Deze studie wordt uitgevoerd in vier landen wereldwijd. Ook het Nederlandse Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) neemt deel aan dit onderzoek. In totaal worden ongeveer 18 deelnemers geïncludeerd. De eerste groep, bestaande uit jongens van 4 tot 6 jaar, is inmiddels volledig geïncludeerd. Momenteel worden deelnemers gezocht voor de tweede groep, bestaande uit jongens van 2 tot 4 jaar.
Voor deelname aan dit onderzoek gelden specifieke voorwaarden. Mogelijk in aanmerking komende deelnemers worden via het landelijke Duchenne register, de DDD benaderd. Wilt u meer informatie over deze studie: mail naar research@duchennecentrum.nl met onderwerp “Givinostat bij Duchenne (2-4 jaar)”
Meer informatie
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06769633