Dit is een fase 3 studie naar de effectiviteit en veiligheid van givinostat bij niet-lopende jongens (9-17 jaar) met Duchenne spierdystrofie die corticosteroïden gebruiken.
Achtergrond
In deze studie wordt givinostat met een placebo vergeleken. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Givinostat is een histon deacetylase-remmer die mogelijk spierherstel bevordert en spiervervetting vermindert. Deze studie duurt ongeveer anderhalf jaar en omvat 14 bezoeken aan het studiecentrum. Deelnemers nemen tweemaal per dag oraal het onderzoeksmedicijn, givinostat of een placebo.
Na afloop is er een optionele vervolgstudie naar de lange termijn veiligheid, waarbij alle deelnemers givinostat ontvangen, ook degenen die eerder een placebo kregen.
Huidige status
Dit onderzoek wordt wereldwijd uitgevoerd. Ook vanuit het Duchenne Centrum (Radboudumc en LUMC) wordt deze studie uitgevoerd. Om te kunnen deelnemen aan dit onderzoek zijn criteria opgesteld. Bent u geïnteresseerd of wilt u meer weten over dit onderzoek, neem dan contact op door onderstaand contact formulier in te vullen.
Interesse in deelname aan dit onderzoek?
Meer informatie, Ulysses DMD Study of https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05933057
Financiering door: Italfarmaco S.p.A.
Betrokken Nederlandse Centra: Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden en Radboudumc in Nijmegen
Einddatum: Afhankelijk van hoeveel mensen er wereldwijd meedoen